日本京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究所日前發(fā)表公報(bào)說(shuō)，以肌萎縮側(cè)索硬化癥（俗稱“漸凍癥”）患者為對(duì)象的博舒替尼Ⅱ期臨床試驗(yàn)顯示，這種慢性髓性白血病治療藥物能有效控制“漸凍癥”的癥狀發(fā)展。

該機(jī)構(gòu)研究人員此前利用“漸凍癥”患者的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）進(jìn)行病態(tài)再現(xiàn)以及藥物篩選，發(fā)現(xiàn)博舒替尼具有較強(qiáng)的抗“漸凍癥”病態(tài)的作用。Ⅰ期臨床試驗(yàn)顯示，在給藥期間，部分“漸凍癥”患者的癥狀發(fā)展得到控制。

本次Ⅱ期臨床試驗(yàn)于2022年開(kāi)始，試驗(yàn)對(duì)象增至26名“漸凍癥”患者，連續(xù)治療24周。試驗(yàn)結(jié)果顯示，半數(shù)以上患者癥狀發(fā)展得到控制，且未出現(xiàn)“漸凍癥”特有的不良事件。不過(guò)，有些患者出現(xiàn)了腹瀉、肝功能障礙等不良反應(yīng)，研究人員認(rèn)為可能有必要調(diào)整博舒替尼的用法用量，并給與一些支持療法。

研究人員認(rèn)為，本次臨床試驗(yàn)的結(jié)果“非常好”，博舒替尼作為“漸凍癥”治療藥物的效果可期。

“漸凍癥”是一種進(jìn)行性神經(jīng)變性疾病，患者運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷導(dǎo)致全身肌肉無(wú)力和萎縮，最終會(huì)出現(xiàn)吞咽困難直至呼吸衰竭。這種疾病的發(fā)病原因尚不清楚，目前也沒(méi)有根治的方法。